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人民日报:干细胞技术治病前景可期

2022年03月24日

近年来,国际干细胞研究取得了重大突破:利用IPS细胞(诱导多能干细胞)培养肝脏、胆管和胰腺;识别人类血干细胞的关键调节因素,激活可显著提高体外血干细胞的自我更新能力;揭示了如何利用干细胞培养成熟的胰岛素生成细胞,并找到了治疗I型糖尿病的新方法。这些新进展为干细胞技术在医学实践中的应用注入了新的动力。

长期以来,糖尿病、心血管疾病、神经退行性疾病,都缺乏明确有效的治疗方法。如何治疗这些发病率上升的主要疾病已成为医学界面临的巨大挑战。以干细胞技术为核心的再生医学逐渐发展,并成功应用于某些疾病的治疗,越来越受到患者的青睐。

干细胞具有超强的分化、更新和修复能力。

据专家介绍,最早的干细胞治疗始于骨髓移植,早在20世纪60年代就开始了实验性治疗。到20世纪70年代,异体骨髓移植已广泛应用于血液系统疾病的治疗。然而,由于配型困难和骨髓资源稀缺,很少有患者能得到真正的帮助。20世纪80年代,自体造血干细胞移植的研究出现了。虽然其复发率略高于异体移植,但没有配型和骨髓来源问题,因此得到了广泛的应用。自体骨髓造血干细胞移植不仅可用于治疗白血病,还可用于治疗淋巴瘤和一些实体瘤。

干细胞有多超能力?专家指出,简而言之,干细胞是一种可变细胞。

首先,它具有自我更新的能力,可以在动物胚胎和组织中分裂,保持原来的未分化状态;其次,它具有分化能力,即变化能力,可以成为不同类型、不同功能的细胞;此外,它是一种未完全分化的细胞。

以血细胞为例,中国科学院动物研究所所长周琪说:以血细胞为例。如果将血细胞的产生与茂盛的树木进行比较,造血干细胞是树干,而其他红细胞、白细胞和其他血细胞是树干上产生的枝叶。

类似于造血干细胞干细胞几乎包含在神经干细胞、胰岛干细胞、生殖干细胞、间充质干细胞等我们身体的各种组织和器官中。这些干细胞被称为成体干细胞,因为它们只能进一步分化为特定类型的细胞。如果成体干细胞就像树干,那么根就是胚胎干细胞

周琦解释说,胚胎干细胞可以保持无限的自我更新特征,在一定条件下分化为体内的各种组织细胞类型,被认为是最具临床价值的通用细胞。

干细胞是一个大家庭,可以根据不同的标准进行区分。例如,成人干细胞和胚胎干细胞根据干细胞的来源进行分类。根据其发育水平和分化能力,也可分为全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞

中国科学院广州生物医学与健康研究所所长裴端庆表示,再生医学以干细胞为‘种子’,利用其强大的分化、更新和修复能力,培养新的器官组织,取代损伤、自身损伤或老化的器官。

在某些疾病的临床治疗中初见成效。

经过20多年的积累,我国干细胞研究取得了巨大成就,并在应用领域逐步扩大。近年来,我国出台了一系列干细胞制剂和临床研究管理制度和规范,记录了一批干细胞临床机构和临床研究项目。截至今年3月,国家卫生委员会和食品药品监督管理局已记录了4批35个干细胞临床研究项目。

其中,用干细胞修复脊髓损伤已初见成效。在中国科学院遗传与发育生物学研究所,戴建武研究团队开发了基于胶原蛋白的神经再生支架,结合间充质干细胞植入脊髓后可引导脊髓再生。目前,70例老年性完全性脊髓损伤患者参加临床试验,50%以上患者有植物神经功能或感觉平面改善;近20例急性完全性脊髓损伤患者参加临床试验,建立了更严格的急性脊髓损伤判断标准,部分患者运动功能明显改善。

戴建武团队还利用胶原蛋白生物材料与自体骨髓干细胞相结合,修复不孕患者疤痕化子宫壁,成功引导子宫内膜再生。共有200多例。截至2019年8月,已有56名健康婴儿出生。

基于干细胞药物筛选和疾病发病机制的进一步讨论和研究,干细胞移植治疗将促进再生医学的发展,形成新的临床治疗或药物,依靠现有方法提高人类生活质量,延长人类寿命具有重要意义。周琦说。

做好干细胞技术造福人类的原创研究。

接受采访的专家表示,虽然我国再生医学研究和产品转化取得了长足进展,但发展中仍存在一些值得注意的问题。

戴建武说:例如,干细胞产品的政策监督应与工业化进程相匹配。干细胞制备、临床研究和转化需要建立科学合理的技术标准体系。这些问题需要政府监督部门、科研和临床工作者共同解决。

干细胞也被滥用到昂贵的美容和非标准的临床医学中。周琦说:为了盈利,大量的干细胞临床应用,治疗效果不明确,导致干细胞混乱,对科学和市场发展产生不利影响。

专家表示,只有借鉴药物研发的路径管理,才能避免干细胞混乱。

周琦指出,目前,我国干细胞研究进展迅速,论文数量、影响因素等主要指标进入世界前列,但我们应该清楚地看到,真正的领导工作很少。从概念到早期的理论基础,核心技术的创新主要由发达国家的科学家完成,我们必须从源头上追求自己的创新。

为进一步提高原创创新能力,加强中国干细胞研究实力,中国科学院在干细胞和再生医学战略试点项目的基础上,启动器官重建和制造战略试点技术项目,科学探索体外、原位、异体再生等新技术和理论。

裴说,根据目前的发展趋势,iPS细胞技术仍然是干细胞技术发展的重点,因为这种方法可以合理地改变细胞的命运,有很大的空间进一步优化和创新。

专家指出,作为一项革命性的新技术,干细胞研究和临床试验不会一帆风顺,但从国内外的进展来看,干细胞技术有望帮助治疗重大人类疾病。

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